Accès précoce & compassionnel aux médicaments en France
Depuis le 1er juillet 2021 : la HAS évalue et autorise désormais les médicaments faisant l’objet d’une demande de prise en charge dans le cadre d’un « accès compassionnel » et d’un « accès précoce » remplaçant ainsi les 6 régimes qui existaient :
• Accès compassionnel sur initiative de l’ANSM :
o Autorisation Temporaire d’Utilisation nominative (ATUn)
o Recommandation Temporaire d’Utilisation (RTU)
• Accès précoce sur demande du laboratoire :
o Autorisation Temporaire d’Utilisation de cohorte (ATUc)
o Autorisation Temporaire d’Utilisation d’extension d’indication (ATUei)
o Post Autorisation Temporaire d’Utilisation
o Prise En Charge Temporaire (PECT)
Accès précoce pré-AMM à la demande de l’industriel par dépôt de dossier sur la plateforme SESAME, 3 mois pour évaluer la demande, critère bénéfice/risque par ANSM & 4 critères par HAS (Maladies grave, rares & invalidantes, absence de traitement, mise en œuvre du traitement non différable ; présumé innovant).
Accès précoce post-AMM, même processus administratif, seule l’HAS intervient dans l’évaluation suivant les 4 critères nommés ci-avant.
La mise à disposition des médicaments se fera dans les 2 mois après autorisation.
Ce nouveau dispositif se fait dans le cadre d’une évolution de la doctrine de l’HAS qui va donner des repères et de la visibilité pour les critères évoqués ci-avant :
- Non substitution à un essai clinique
- Renforcement de la collecte des données et l’intégration des PROMS (Patient-reported outcomes measures)
- Clarification de la notion de « traitement approprié »
- Explicitation de la notion de présomption d’innovation
Le PLFSS 2021 a ainsi supprimé certains mécanismes de remises participant ainsi à une simplification de la régulation financière du dispositif d’accès précoce.
Les médicaments bénéficiant d’un accès précoce ou compassionnel sont pris en charge automatiquement à 100% par l’assurance maladie dès l’octroi de l’autorisation ou du cadre de prescription. Ces médicaments sont fournis à l’établissement de santé par le laboratoire titulaire des droits d’exploitation, à titre gracieux ou moyennant une indemnité dont le montant est librement fixé par le laboratoire. Le financement se fait en sus du GHS, au fil de l’eau, le montant remboursé est le prix d’achat indiqué par l’établissement, toutes taxes comprises. Cette indemnité sera réajustée au moment de la fixation du prix net de référence par le CEPS (Comité économique des produits de santé) sous forme de remise.
A l’exclusion du cas où le médicament bénéficie déjà d’un prix administré, c’est-à-dire d’un prix négocié ou fixé par le CEPS, ou d’un prix maximal intra-GHS, où dans ces cas, ce prix s’applique. Un médicament faisant l’objet d’un cadre de prescription compassionnelle pour lequel un taux de prise en charge a été fixé pour une autre indication inscrite au remboursement, ce taux s’applique.
Les établissements de santé publics et ESPIC doivent déclarer l’ensemble des prescriptions des médicaments sous accès précoce et compassionnel administrés à l’hôpital à travers l’outil FICHCOMP-ATU du PMSI, grâce au code UCD. Les référentiels listant les codes UCD des médicaments et les indications dans lesquelles ils bénéficient d’un accès précoce ou compassionnel sont disponibles sur la page dédiée du site internet du ministère.
Pour les établissements privés à but lucratif ou non lucratif mais ne participant pas au service public hospitalier, le financement est effectif après facturation à la CNAM via le bordereau S.34.04.
Concernant les médicaments sous accès précoce et compassionnel rétrocédés, le taux de remboursement est aussi de 100%. Le prix facturé tient compte de la TVA applicable (2,1%) et de la marge forfaitaire par ligne de prescription.
En outre, dans certains cas, ces médicaments sous cadre de prescription compassionnelle pourront être dispensés en officine de ville.
